一、小核酸药物行业概况
1、定义及分类
小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的pre-mRNA或mRNA，通过调控蛋白质的表达，从而实现治疗疾病的目的。小核酸药物从转录后水平进行治疗，攻克难以成药的特殊蛋白靶点，具备治疗“不可成药”疾病的潜力，有望成为继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮的引领者。广义的小核酸药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）、小激活RNA（saRNA）、向导RNA（sgRNA）等。
2、发展历程
核酸药物作为革新了当代药物开发理念的创新技术，其发展过程并非一帆风顺，它的研究和发现经历了较长的历程。纵观其发展历史，小核酸药物行业的发展至今大概经历了前期探索期、震荡发展期以及快速发展期三个阶段。2016年后多款重磅小核酸药物陆续上市，迈入新的稳健快速发展时期。
二、小核酸药物行业相关政策
小核酸药物开发在国内政策中被列为重点扶持领域，这一趋势在多个关键时间点得到了体现。自2016年起，国家层面陆续发布了一系列政策文件，旨在推动生物医药技术的发展和创新。《“十三五”国家科技创新规划》、《医药工业发展规划指南》、《“十三五”生物产业发展规划》、《“十三五”生物技术创新专项规划》等政策文件，明确提出要大力开展生物技术药物创制和产业化，重点发展领域中包括核酸类药物，《“十四五”医药工业发展规划》中更强调了新型疫苗的研发和产能建设，并支持建设新型病毒载体疫苗、DNA 疫苗、mRNA 疫苗、疫苗新佐剂以及新型递送系统等技术平台。这些政策文件共同构成了一个全面而系统的支持框架，为小核酸药物开发提供了强有力的支持和指导，推动了该领域的快速发展和创新。
相关报告：华经产业研究院发布的《2025-2031年中国小核酸药物行业市场全景分析及发展趋势预测报告》
三、小核酸药物行业现状分析
1、市场规模及细分市场结构
据统计，全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长至2023年的46亿美元。未来随着临床阶段产品的不断上市，修饰技术和递送技术的不断发展，适应症从遗传病等小人群适应症扩大到广泛人群适应症，整体市场将继续保持快速增长。预计到2026年，全球小核酸药物市场规模将达到近100亿美元。目前上市的小核酸药物以ASO和siRNA、Aptamer为主。ASO作用于mRNA到蛋白质的翻译过程，上市早，商业化发展更为成熟，在研究和应用的小核酸药物中占据了主导地位，2023年ASO市场规模占全球小核酸药物比重达62.5%。
2、在研适应症分布
从临床管线适应症分布来看，全球小核酸药物适应症分布广泛，排名前五的疾病依次是肿瘤、遗传病、感觉器官疾病、心血管系统疾病、消化代谢性疾病。此外，小核酸药物也在皮肤病、血液病、泌尿、感染等多个领域布局。
四、小核酸药物行业产业链
1、产业链结构
小核酸药物产业链包括上游核酸试剂与单体生产，中游新药研发及药品生产和下游产品商业化服务患者的全部环节。从上游原材料来看，小核酸单体是小核酸药物研发上游的重要原材料之一，由于市场尚处于早期，目前国内存在明显的生产壁垒，包括小核酸单体合成涉及多个技术环节，其工艺复杂、投入成本较高，此外生产运输技术的标准要求严格。当前小核酸药物依赖进口，在生产工艺、技术专利与设备仪器上均存在较高的进口依赖性。锐博生物、凯莱英和药明康德均为小核酸药物CDMO公司，提供研发外包服务，有助于国内小核酸药物行业的快速发展。
2、下游
随着小核酸药物的研发和批准，医疗机构成为这些药物应用的主体。医疗机构的医生根据患者的病情，选择合适的小核酸药物进行治疗，并监测患者的治疗效果和安全。随着医疗卫生服务体系不断完善，医疗卫生机构数量不断增加，医疗服务资源明显改善。根据国家统计局数据，截至2024年末，全国共有医疗卫生机构109.2万个，其中医院3.9万个。
五、小核酸药物行业竞争格局
在中国，一批企业正积极投身于小核酸药物的研发与探索，为攻克各类疾病带来了新的希望。这些企业凭借各自的技术优势、创新理念以及多元化的发展战略，在小核酸药物这片新兴的领域中不断深耕，从早期的技术引进与吸收，到中期的自主研发与优化，再到后期的临床推进与应用拓展，逐步构建起了具有中国特色的小核酸药物研发格局。
六、小核酸药物行业发展趋势
1、递送技术的改进
递送技术是小核酸药物研发的关键瓶颈之一。目前，国内企业正在积极探索和改进递送载体，例如通过脂质纳米颗粒（LNP）等技术提高药物的靶向性和生物利用度。例如，圣诺医药自主开发的多肽纳米颗粒（PNP）递送技术，已应用于其多个在研管线中。
2、生产工艺的优化
生产工艺的优化将推动小核酸药物的规模化生产。国内企业正在不断改进生产工艺，以提高生产效率、降低成本并确保产品质量。例如，瑞博生物已建立了完备的小核酸药物研发平台，其多个产品已进入临床阶段。
3、结合基因编辑技术
基因编辑技术如CRISPR-Cas9的结合应用，将为小核酸药物的研发带来新的突破。这种结合可以进一步提升药物的精准性和疗效，拓展其在复杂疾病治疗中的应用潜力。
华经产业研究院对中国小核酸药物行业发展现状、市场供需情况等进行了详细分析，对行业上下游产业链、企业竞争格局等进行了深入剖析，最大限度地降低企业投资风险与经营成本，提高企业竞争力；并运用多种数据分析技术，对行业发展趋势进行预测，以便企业能及时抢占市场先机；更多详细内容，请关注华经产业研究院出版的《2025-2031年中国小核酸药物行业市场全景分析及发展趋势预测报告》。
