一、肌萎缩侧索硬化症用药行业
肌萎缩侧索硬化症（简称 ALS），又称渐冻症、卢伽雷氏症等，是一种罕见的进行性神经退行性疾病。该病主要影响大脑和脊髓中的运动神经元，使其逐渐退化和死亡，导致大脑无法控制肌肉运动，患者会出现肌无力、肌萎缩、肌束颤动、延髓麻痹以及锥体束征等症状。ALS 的病因至今尚未完全明确，约5%-10%的病例为家族性，其余为散发性，可能与基因突变、谷氨酸堆积、自由基损伤、神经生长因子缺乏等有关。该病通常在中年后发病，男性发病率略高于女性，病程进展迅速，多数患者在症状出现后3-5年内因呼吸衰竭死亡，目前尚无特效治疗方法，仅能通过药物、呼吸支持、营养支持、康复训练等措施来缓解症状、延缓病情进展，提高患者生活质量。
二、肌萎缩侧索硬化症用药行业政策
由于患者基数小、市场需求有限，所以罕见病药物的开发成本高且回报低，因此，罕见病药物在研发和上市过程中往往需要获得政府政策支持和激励措施。近些年中国政府相继出台肌萎缩侧索硬化症用药政策，扶持行业快速发展。《特殊医学用途配方食品注册管理办法》中指出：罕见病类特殊医学用途配方食品等情形，可以申请适用优先审评审批程序。
相关报告：华经产业研究院发布的《2025-2031年中国肌萎缩侧索硬化症(ALS)用药行业市场调查研究及发展趋势预测报告》
三、肌萎缩侧索硬化症用药行业产业链
1、产业链结构
肌萎缩侧索硬化症用药行业产业链结构由上游的原料药及中间体供应、生物制剂试剂耗材供应，中游的研发与生产、监管与审批，以及下游的销售与分销、临床应用与患者管理等环节构成，各环节紧密相连、相互影响，共同推动行业的发展与进步，以满足ALS患者的用药需求。
2、产业链下游
现代社会工业化进程加快，人们接触重金属、电磁场、苯等化学物质的机会增多，导致患者人数有所增加，数据显示，中国肌萎缩侧索硬化症患者人数呈现上涨态势，从2019年的13.16万人上涨至2023年的22.31万人。患者人数的上涨带动中国肌萎缩侧索硬化症用药需求的增加。
四、肌萎缩侧索硬化症行业发展现状
随着中国人口老龄化进程的加快，ALS的发病人数逐年增加。，其中家族性ALS患者约占5%-10%，这些患者目前缺乏有效的靶向治疗药物，只能依赖症状缓解药物，随着患者人数的增加，对药物的需求量也随之上升，带动中国肌萎缩侧索硬化症用药行业市场规模呈现逐年上涨态势，数据显示，2023年中国肌萎缩侧索硬化症用药行业市场规模约为2.77亿元，预计2024年中国肌萎缩侧索硬化症用药市场规模因为托夫生的上市而快速上涨，将上涨至8.11亿元。
中国ALS协作组的建立，使患者平均诊断时间较发达国家更短，诊断效率全球领先。中国患者还可直接预约诊疗机构专家进行面诊，缩短了病情判断时间，使得更多患者能够及时确诊并接受药物治疗，从而扩大了用药人群。数据显示中国ALS症状缓解药物使用人数为10.14万人。
五、肌萎缩侧索硬化症用药行业竞争格局
1、竞争格局
中国ALS治疗药物领域正处于由化学药品主导向靶向治疗迈进的关键时期，海外品牌前沿发展技术为本土市场提供重要研发指引，占据第一梯队席位，部分国有品牌积极布局，本土化路径开辟潜能助力其进入第二梯队，不乏市场玩家仍以症状缓解用化学药物为主要研发品类，在精准治疗需求持续走高的当下略显竞争实力不足，因此进入第三梯队。
2、重点企业分析
恩华药业主营业务为医药研发、生产和销售，医药销售含公司生产的原料和制剂销售以及医药批发和零售业务。公司的利鲁唑片主要用于肌萎缩侧索硬化症患者的治疗，可延长存活期和/或推迟气管切开的时间。根据公司年报显示，2024年公司营业收入为48.23亿元，2025年第一季度收入为15.1亿元。
六、肌萎缩侧索硬化症用药行业发展趋势
中国肌萎缩侧索硬化症用药行业发展将呈现多种技术趋势。小分子药物研发不断推进，具有给药方便、可口服、易通过血脑屏障等优势。基因治疗成为重要方向，包括基因编辑技术和病毒载体介导的基因治疗，有望从根本上纠正基因缺陷。RNA干扰技术通过降解致病基因mRNA阻止异常蛋白产生，具有治疗潜力。蛋白质稳态调节关注分子伴侣和自噬调节剂，可促进蛋白质正确折叠和清除毒性聚集体。神经保护与修复方面，神经营养因子和干细胞治疗为神经修复带来希望。药物递送系统创新集中在纳米技术和血脑屏障穿透技术，提高药物疗效和减少副作用。
华经产业研究院通过对中国肌萎缩侧索硬化症用药行业海量数据的搜集、整理、加工，全面剖析行业总体市场容量、竞争格局、市场供需现状及行业典型企业的产销运营分析，并根据行业发展轨迹及影响因素，对行业未来的发展趋势进行预测。帮助企业了解行业当前发展动向，把握市场机会，做出正确投资决策。更多详细内容，请关注华经产业研究院出版的《2025-2031年中国肌萎缩侧索硬化症(ALS)用药行业市场调查研究及发展趋势预测报告》。
